Værgerne for seks børn, der alle led af muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA), havde søgt erstatning for manglende behandling med lægemidlet Spinraza.
Patienterstatningen afgjorde sagerne med den begrundelse, at Medicinrådet ikke anbefalede behandlingen med Spinraza, da lægemidlet var for dyrt i forhold til den dokumenterede effekt. Lægerne havde dermed reelt ikke adgang til Spinraza. Der var tale om en ressourcebegrænsning, og betingelserne i KEL § 20, stk. 1, nr. 1, var derfor ikke opfyldt.
Ankenævnet for Patienterstatningen tiltrådte afgørelserne og bemærkede bl.a., at da det efter sundhedsloven er patientens bopælsregion, der afholder udgifterne til sygehusbehandling, ville en erfaren specialist ikke have undersøgt muligheden for at få børnene henvist til behandling med Spinraza i en anden region. Det blev også bemærket, at det ligger uden for Ankenævnets kompetence at efterprøve Medicinrådets vurdering.
For retten forklarede flere af de behandlende læger, at de ville have givet behandling med Spinraza, hvis de havde kunnet få det. Der blev også afgivet forklaring af en læge, der som formand for Det Regionale Lægemiddelråd havde været med til at give afslag på, at nogle af børnene ud fra en konkret lægefaglig vurdering kunne behandles med Spinraza, jf. det såkaldte 7. princip for prioritering af sygehusmedicin.
Til støtte for børnenes sag blev det bl.a. gjort gældende, at det 7. princip var vedtaget uden begrænsning og hensyntagen til ressourcemæssige overvejelser for behandlingsstederne. Når de behandlende læger havde konkluderet, at børnene ville have gavn af behandlingen, stred det derfor imod det 7. princip, at regionerne blokerede for behandlingen. Det blev også gjort gældende, at det forhold, at regionerne og de sygehusansvarlige havde besluttet, at Medicinrådets anbefalinger var bestemmende for, om den enkelte patient kunne få den nødvendige behandling, stred mod ministeriets afgørende betingelse om, at Medicinrådet ikke skulle have afgørelseskompetence. Desuden kunne angivelsen i KEL om, at vurderingen af, om behandlingen har levet op til bedste specialiststandard, skal foretages efter "de i øvrigt givne forhold", ikke føre til, at enhver politisk/økonomisk beslutning er afgørende og "overtrumfer" den lægefaglige vurdering.
Ankenævnet for Patienterstatningen gjorde bl.a. gældende, at der ved vedtagelsen af de syv principper for prioritering af sygehusmedicin ikke blev taget stilling til, om en eventuel manglende overholdelse af principperne skal medføre kompensation i form af erstatning eller godtgørelse. Vurderingen af, om der kan ydes erstatning, skal derfor foretages efter de generelle regler i KEL. Desuden indebærer indførelsen af et Medicinråd, der giver anbefalinger om anvendelse af lægemidler, og muligheden for, at læger konkret for patienter, der ikke er omfattet af Medicinrådets anbefalinger, kan ansøge de regionale lægemiddelkomitéer og i visse tilfælde det enkelte hospital, at et behandlingsafslag de facto medfører, at den behandlende læge ikke har mulighed for at ordinere den ansøgte medicin til den pågældende patient.
Hvis det måtte lægges til grund – hvilket Ankenævnet for Patienterstatningen bestred - at regionerne af ressourcemæssige grunde måtte have begrænset lægernes adgang til at kunne ordinere medicin i videre omfang, end hvad der fra Folketingets side var tiltænkt, kunne dette ikke føre til ansvarsgrundlag efter KEL § 20, stk. 1, nr. 1. Det afgørende var, hvorvidt Spinraza i den konkrete situation var til rådighed som en behandlingsmulighed. Det faldt uden for sagen at efterprøve, om regionernes prioritering af ressourcerne var rimelige og tilstrækkelige, herunder om regionerne i fornødent omfang havde efterlevet det 7. princip.
Landsretten lagde til grund, at børnene havde fået afslag på ansøgningerne om behandling med Spinraza, og at behandlingen dermed af ressourcemæssige årsager ikke stod til rådighed. Som følge heraf kunne en erfaren specialist under de i øvrigt givne forhold ikke have ordineret Spinraza. Ankenævnet for Patienterstatningen blev derfor frifundet.
Højesteret stadfæstede landsrettens dom og anførte, at der i forhold til hvert barn var foretaget faglige vurderinger af, om der uanset prisen var grundlag for at iværksætte behandling med Spinraza, og at der ikke forelå oplysninger, som gav grundlag til at anfægte disse vurderinger. Højesteret fandt herefter, at en erfaren specialist på området med de ressourcer, der faktisk var til rådighed, reelt ikke kunne have ordineret Spinraza til børnene. Højesteret tiltrådte derfor, at Ankenævnet for Patienterstatningen blev frifundet.
Højesterets dom af 7. juni 2022 (U2022.3282H).